免疫療法が効くかどうかは、検査である程度予測できます。ただし、陽性でも効かない人、陰性でも効く人がいます。
ここでいう免疫療法は、保険診療で使われる免疫チェックポイント阻害薬を指します。国立がん研究センターのがん情報サービスは、免疫療法を「効果が証明された免疫療法」と「効果が証明されていない免疫療法」に分け、証明されたものは一部に限られ、主に使われる薬が免疫チェックポイント阻害薬だとしています（がん情報サービス「免疫療法」2025年11月6日更新）。自由診療で行われる免疫療法は、最後の節で扱います。
この記事の内容
免疫療法が効く人と効かない人は、何で分かれるのですか？
がんの性質の違いが大きく、保険診療では検査でその一部を調べてから薬を選びます。ただし、検査で効く人を確実に見分けることはできません。
免疫チェックポイント阻害薬は、がんがT細胞（免疫細胞）にかけたブレーキを外す薬です。仕組みと薬の種類は、免疫チェックポイント阻害薬とは何かを説明した記事にまとめています。
がん細胞がブレーキ役のPD-L1というタンパク質をどれだけ出しているか、遺伝子の傷をどれだけ抱えているか。こうしたがんの性質のいくつかは保険診療の検査で調べられ、薬を使うかどうかの条件にもなっています。
一方で、どの検査も、効く人と効かない人をきれいに二つに分けるものではありません。ここからは検査ごとに、陽性の人のうち何割に効き、陰性の人のうち何割に効いたのかを、臨床試験の数字で見ていきます。
免疫療法の効きやすさを調べる検査には、どんなものがありますか？
保険で調べられる主なものは、PD-L1検査、MSI検査（MMR検査）、TMB検査の3つです。
| 検査 | 調べるもの | 主に使われる場面 |
| PD-L1検査 | がん細胞にPD-L1というタンパク質がどの程度あるか（病理検査） | 非小細胞肺がんなどで、免疫チェックポイント阻害薬を使うかどうかや使い方を決める |
| MSI検査・MMR検査 | 遺伝子の傷を修復する働きが弱まっていないか（MSI-High、dMMR） | 大腸がんでは一次治療の前に行う。ほかの固形がんでも、MSI-Highならペムブロリズマブを使える場合がある |
| TMB検査 | がん細胞の遺伝子変異の量（1メガベースあたり10個以上でTMB-High） | がん遺伝子パネル検査で測る。TMB-Highの固形がんに、ペムブロリズマブを使える場合がある |
出典：国立がん研究センター がん情報サービス「非小細胞肺がん 治療」（2026年）、同「大腸がん 治療」（2025年3月24日更新）、医薬品医療機器総合機構 キイトルーダ審査報告書（2022年1月17日、2026年7月31日）をもとに作成
非小細胞肺がんでは、がん遺伝子に変化がなくPD-L1検査が陽性の場合に、免疫チェックポイント阻害薬の効果が期待できるとされています（がん情報サービス「非小細胞肺がん 治療」2026年）。
ペムブロリズマブ（キイトルーダ）の効能又は効果には、がんの種類ではなく検査の結果で対象を決めたものがあります。「がん化学療法後に増悪した進行・再発の高頻度マイクロサテライト不安定性（MSI-High）を有する固形癌（標準的な治療が困難な場合に限る）」と、「がん化学療法後に増悪した高い腫瘍遺伝子変異量（TMB-High）を有する進行・再発の固形癌（標準的な治療が困難な場合に限る）」です（医薬品医療機器総合機構 キイトルーダ審査報告書 2026年7月31日）。
MSI-Highの判定では、2018年9月10日に承認された「MSI検査キット（FALCO）」が適応判定の補助に使われます（同 審査報告書 2018年11月19日）。TMBは、FoundationOne CDx がんゲノムプロファイルで測ります（同 審査報告書 2022年1月17日）。パネル検査の流れは、がんゲノム医療の遺伝子パネル検査の記事で説明しています。
PD-L1が陽性なら、免疫療法は効くのですか？
効きやすくなりますが、PD-L1が多い人でも半分以上は、がんが縮みませんでした。
進行した非小細胞肺がんの495人にペムブロリズマブを使った試験（KEYNOTE-001）では、全体の奏効率は19.4％でした（Garon EB, et al. Pembrolizumab for the treatment of non-small-cell lung cancer. N Engl J Med 2015）。奏効率は、画像でがんが一定以上縮んだ人の割合です。
この試験では、がん細胞のうちPD-L1があるものの割合（TPS）ごとに、奏効率を比べています。
| PD-L1の割合（TPS） | 人数 | 奏効率 |
| 50％以上 | 73人 | 45.2％ |
| 1〜49％ | 103人 | 16.5％ |
| 1％未満 | 28人 | 10.7％ |
出典：Garon EB, et al. N Engl J Med 2015（KEYNOTE-001。PD-L1を評価できた検証集団204人）
PD-L1が50％以上でも縮まなかった人
PD-L1が50％以上の人でも、半分以上は奏効しませんでした。反対に、PD-L1が1％未満の人でも10.7％で奏効しています。PD-L1は効きやすさの目安で、効くかどうかを決めるものではありません。
PD-L1が50％以上の非小細胞肺がんで、最初の治療としてペムブロリズマブと抗がん剤を比べた試験（KEYNOTE-024、305人）では、奏効率は44.8％と27.8％でした（Reck M, et al. Pembrolizumab versus chemotherapy for PD-L1-positive non-small-cell lung cancer. N Engl J Med 2016）。PD-L1が多い人を選んでも、奏効率は5割に届いていません。
効いた人で効果が長く続くかどうかを先に見分ける方法がないことは、テイルプラトーとは何かを説明した記事で扱っています。
MSI-High（dMMR）だと、免疫療法はどれくらい効くのですか？
大腸がんの一次治療で抗がん剤と比べたランダム化試験では、無増悪生存期間の中央値がペムブロリズマブ16.5か月、抗がん剤8.2か月でした。初期の小規模な試験では、dMMRの大腸がんの奏効率は40％、dMMRでない大腸がんでは0％でした。
MSI-High（高頻度マイクロサテライト不安定性）とdMMR（ミスマッチ修復機能欠損）は、遺伝子に生じた傷を修復する機能が働きにくい状態を指します（がん情報サービス「大腸がん 治療」2025年3月24日更新）。
ペムブロリズマブの初期の試験では、がん1つあたりの遺伝子変異の数の平均が、dMMRのがんで1,782個、dMMRでないがんで73個でした（Le DT, et al. PD-1 blockade in tumors with mismatch-repair deficiency. N Engl J Med 2015）。
| がん | 奏効率 | 20週の時点で進行していなかった割合 |
| dMMRの大腸がん | 40％（10人中4人） | 78％（9人中7人） |
| dMMRでない大腸がん | 0％（18人中0人） | 11％（18人中2人） |
| dMMRの大腸がん以外のがん | 71％（7人中5人） | 67％（6人中4人） |
出典：Le DT, et al. N Engl J Med 2015。評価項目は免疫関連奏効率と、20週時点の免疫関連無増悪生存率
どの群も数人から十数人の規模です。日本では、MSI-Highの固形がんへの使用が条件付き早期承認制度のもとで審査され、医薬品医療機器総合機構は、大腸がん以外の固形がんの情報は限られているとして、市販後の調査を承認の条件にしました（審査報告書 2018年11月19日）。
大腸がんでは、その後、一次治療でペムブロリズマブと抗がん剤を比べたランダム化試験（KEYNOTE-177）が行われました。治療を受けていない転移のあるMSI-High/dMMRの大腸がんの307人で、無増悪生存期間の中央値はペムブロリズマブ群16.5か月、抗がん剤群8.2か月（ハザード比0.60、95％信頼区間0.45〜0.80）、奏効率は43.8％と33.1％でした（André T, et al. Pembrolizumab in Microsatellite-Instability-High Advanced Colorectal Cancer. N Engl J Med 2020）。全生存期間のデータは、解析に必要な死亡数の66％が起きた段階で、まだ確定していませんでした。
大腸がんについて、がん情報サービスは、MSI-High/dMMRの場合は一次治療で通常、免疫チェックポイント阻害薬を使うとしています。大腸がんで有効性が確立している免疫療法は、MSI-High/dMMRまたはTMB-Highの場合に免疫チェックポイント阻害薬を使う方法だけだとしています（2025年）。
TMB-Highだと、免疫療法はどれくらい効くのですか？
TMB-Highの人の奏効率は29.4％、TMB-Highでない人は6.2％でした。TMB-Highは、がん細胞の遺伝子変異が多い状態です。
TMB（腫瘍遺伝子変異量）は、がん細胞の遺伝子1メガベースあたりの変異の数です。日本の承認では、10個以上をTMB-Highとしています（医薬品医療機器総合機構 審査報告書 2022年1月17日）。
標準治療のあとに進行した固形がんにペムブロリズマブを使った試験（KEYNOTE-158）では、TMB-Highの102人のうち30人（29.4％、95％信頼区間20.8〜39.3）で奏効しました。TMB-Highでない689人では43人（6.2％、95％信頼区間4.6〜8.3）でした（医薬品医療機器総合機構 審査報告書 2022年、Marabelle A, et al. Lancet Oncol 2020）。
子宮体がんの46.7％も肛門がんの7.1％も、同じTMB-High
29.4％は奏効率で、生存期間の差ではありません。審査した医薬品医療機器総合機構は、全生存期間と奏効の関係が明らかでないこと、がん種ごとの人数が少ないことから、この試験でがん種を横断した有効性を評価するには限界があるとしています。TMB-Highが効果を予測する目印としての位置付けが、がん種によって異なる可能性も否定できないとしています。添付文書の注意として、一次治療での有効性と安全性は確立しておらず、二次治療で標準的な治療ができる場合はそちらを優先することとされています。
がんの種類によって、免疫療法の効き方は違いますか？
違います。同じTMB-Highでも、子宮体がん（子宮内膜がん）では46.7％、肛門がんでは7.1％でした。
| がんの種類 | TMB-Highの人数 | 奏効した人数（奏効率） |
| 小細胞肺がん | 34人 | 10人（29.4％） |
| 子宮頸がん | 16人 | 5人（31.3％） |
| 子宮体がん（子宮内膜がん） | 15人 | 7人（46.7％） |
| 肛門がん | 14人 | 1人（7.1％） |
| 外陰がん | 12人 | 2人（16.7％） |
| 神経内分泌腫瘍 | 5人 | 2人（40.0％） |
| 唾液腺がん | 3人 | 1人（33.3％） |
| 甲状腺がん | 2人 | 2人（100％） |
| 中皮腫 | 1人 | 0人 |
出典：医薬品医療機器総合機構 キイトルーダ審査報告書（2022年1月17日）。KEYNOTE-158試験、TMB-Highの102人、2019年6月27日データカットオフ
人数が数人のがん種もあり、この表の割合は、そのがん種全体に当てはまる数字ではありません。
米国のがん患者全体で見ると、免疫チェックポイント阻害薬の対象になる人は2018年時点で推定43.63％、奏効が見込める人は、がん患者全体の推定12.46％でした（Haslam A, Prasad V. JAMA Netw Open 2019）。この推定は、各適応で最も高い奏効率を使い、対象の全員がすぐに治療を受けると仮定した上限の数字です。
大腸がんでMSI-High/dMMRまたはTMB-Highの場合に限って有効性が確立しているように、同じ臓器のがんでも、検査の結果で使えるかどうかが分かれます。
奏効率が高ければ、長く生きられるのですか？
奏効率と生存期間は別の評価項目で、奏効率の差がそのまま生存期間の差になるわけではありません。
奏効率は、がんが画像で一定以上縮んだ人の割合です。無増悪生存期間は、がんが進行せずにいられた期間、全生存期間は、亡くなるまでの期間です。違いは、奏効率と生存率の違いを説明した記事で扱っています。
| 評価項目 | ペムブロリズマブ | 抗がん剤 |
| 奏効率 | 44.8％ | 27.8％ |
| 無増悪生存期間の中央値（初回の解析） | 10.3か月 | 6.0か月 |
| 全生存期間の中央値（5年後の解析） | 26.3か月 | 13.4か月 |
出典：Reck M, et al. N Engl J Med 2016、Reck M, et al. J Clin Oncol 2021（KEYNOTE-024、PD-L1が50％以上の非小細胞肺がん305人）
抗がん剤の群でも、27.8％の人でがんが縮んでいます。また、抗がん剤の群の66.0％は、その後に抗PD-1抗体または抗PD-L1抗体の治療を受けていました（Reck M, et al. J Clin Oncol 2021）。全生存期間の数字は、この切り替えが起きたうえでの比較です。
免疫療法が効かなかったときは、どう考えればよいですか？
画像の判定を確かめ、次の治療の選択肢を主治医と確認します。
効いたかどうかは、主に治療前後のCTなどの画像で判定します。免疫チェックポイント阻害薬では、治療のはじめにがんが大きく見えたあとで縮む偽増悪が起こることがあります。判定の基準と偽増悪の確かめ方は、抗がん剤の効果判定がどう決まるかを説明した記事にまとめています。
大腸がんについて、がん情報サービスは、二次治療、三次治療へ進むときは、治療の効果を確かめながら状況に合ったレジメンを検討するとしています（2025年）。
がん遺伝子パネル検査では、治療選択に役立つ可能性のある遺伝子変異が約半数の人で見つかる一方、臨床試験を含めて自分に合う薬の使用に結びつく人は、全体の10％程度といわれています（がん情報サービス「がんゲノム医療 もっと詳しく」2022年11月24日更新）。承認前の薬を試す道は臨床試験・治験で、参加の条件はがんの治験に参加する方法をまとめた記事で扱っています。
副作用が出る時期と対処は、がん免疫療法の副作用の記事で扱っています。
免疫療法が効く人を事前に見分ける新しい方法は、ありますか？
研究段階の方法が報告されています。保険診療で薬を選ぶために使われているのは、ここまで見た検査です。
国立がん研究センターなどのグループは、腫瘍の中のT細胞のうち、がんを攻撃するT細胞と、免疫を抑える制御性T細胞のPD-1の量の差が、PD-1を標的にした治療の効果を予測したと報告しています。対象は悪性黒色腫、肺がん、胃がんの患者です（Kumagai S, et al. Nat Immunol 2020）。同センターは、臨床試験での検証が必要な段階だとしています（国立がん研究センター プレスリリース 2020年9月1日）。
自由診療の免疫療法でも、効く人はわかりますか？
効果そのものが証明されていないため、効く人を見分ける方法も確立していません。
がん情報サービスは、自由診療として行われる免疫療法は効果が証明されておらず、医療として確立されたものではないとしています。治療費は全額自費です（がん情報サービス「免疫療法 もっと詳しく」2025年11月6日更新）。
ここまで見たPD-L1、MSI、TMBの検査は、どれも特定の薬の臨床試験で確かめられ、その薬を使うかどうかを決めるために承認されたものです。自由診療で行われる免疫細胞療法などに当てはめて、効く人を選べるという根拠にはなりません。
自由診療の治療を見るときに、効果を確かめる目安になるのは、1,000例規模で、くじ引きで治療を分け（ランダム化）、生存率で差が出た臨床試験です。保険で承認された薬でも、MSI-Highの固形がんへの使用は条件付き早期承認制度の対象で、承認後に使用成績調査で有効性と安全性のデータを集めることが条件とされています。TMB-Highの固形がんへの使用の根拠となった試験（KEYNOTE-158）も、比べる群のない試験でした。施設が自分で集めた奏効率や進行抑制率は、比べる相手（対照群）がなく、縮まなかったが大きくもならなかった人を含めて数えていることもあります。
ただし、効果が証明されていないことと、効かないことが証明されたことは同じではありません。効くとも効かないとも、まだ確かめられていない段階だということです。そのうえで、全額が自己負担になる費用や副作用があるものは、慎重に考える必要があります。
がん情報サービスは、免疫療法を提供する医師に、次のことを確かめるよう勧めています。
- 多くの人を対象にした臨床試験で効果が証明されているか、どのような人にどのような効果があったか
- どのような副作用が起き、起きたときにどう対応してもらえるか
- 保険診療で受けられるか、自費の場合は副作用の治療費も含めて総額がいくらになるか
同サービスは、治療の効果が期待できるかどうかがわからない場合には、その治療を受けないという選択をすることも大切だとしています（2025年）。免疫細胞療法の種類と臨床試験の結果は、樹状細胞ワクチンとは何かを説明した記事で扱っています。
29.4％
TMB-Highと判定された人のうち、ペムブロリズマブでがんが一定以上縮んだ人の割合です。
102人中72人は奏効せず、TMB-Highでない人でも6.2％で奏効しました。
出典：医薬品医療機器総合機構 キイトルーダ審査報告書（2022年1月17日）、KEYNOTE-158試験
監修
新見正則（にいみ まさのり）
新見正則医院院長。1985年慶應義塾大学医学部卒業。1998年、英国オックスフォード大学にて移植免疫学の医学博士（Doctor of Philosophy）取得。2020年まで帝京大学医学部博士課程指導教授（外科学、移植免疫学、東洋医学）。2013年イグノーベル医学賞受賞（脳と免疫）。外科医、免疫学者、漢方医として臨床と研究の両方に携わる。
日本外科学会 外科専門医・指導医／日本消化器外科学会 消化器外科指導医／日本東洋医学会 漢方専門医／アメリカ外科学会フェロー（FACS）
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この記事で見た評価項目と比べ方は、保険診療の外にある治療の数字を読むときにも使えます。
フアイアはサプリなのか。医薬品との違いがわかりにくい理由
国によって医薬品と健康食品に扱いが分かれる生薬について、分類ではなく、効くかどうかを確かめるときに見る場所（対象、評価項目、期間、差、比べ方）を整理したページです。当院で実施するトラローム療法（高用量フアイア顆粒内服療法）で用いる生薬フアイアは、1,000例規模のランダム化大規模臨床試験を生存率で勝ち抜き、米国臨床腫瘍学会が定めるエビデンスレベル最高位の抗がんエビデンスを獲得しました。
よくある質問
Q免疫療法が効く人には、どんな特徴がありますか？
保険で使われる免疫チェックポイント阻害薬では、PD-L1が多い、MSI-High（dMMR）、TMB-Highといったがんの性質があると効きやすいことがわかっています。ただし、PD-L1が50％以上の非小細胞肺がんでも奏効率は45.2％で、これらの検査で効く人を確実に見分けることはできません。
QPD-L1が陰性だと、免疫療法は効かないのですか？
効きにくくなりますが、効かないとは限りません。進行した非小細胞肺がんの試験では、PD-L1が1％未満の人でも10.7％で奏効しました。PD-L1の結果を治療にどう使うかは、がんの種類と状態によって違うため、主治医に確認します。
QMSI検査は、どんなときに受けますか？
大腸がんでは、薬物療法を受けられる場合に、一次治療の前にMSI検査またはMMR検査を行います。ほかの固形がんでも、がん化学療法後に進行し、標準的な治療が難しい場合に、MSI-Highであればペムブロリズマブを使えることがあります。
Q免疫療法は、何割くらいの人に効きますか？
がんの種類と検査の結果で大きく違います。進行した非小細胞肺がんにペムブロリズマブを使った試験では、全体の奏効率は19.4％でした。米国の推計では、がん患者全体のうち免疫チェックポイント阻害薬で奏効が見込めるのは、多く見積もって12.46％とされています（2018年）。
Q自由診療の免疫療法で、効くかどうかを調べる検査はありますか？
効く人を見分ける方法は確立していません。PD-L1、MSI、TMBの検査は、特定の免疫チェックポイント阻害薬の試験で確かめられたもので、自由診療の免疫療法の効果を予測する根拠にはなりません。まず、多くの人を対象にした臨床試験で効果が証明されているかを確かめます。
参考文献
- 国立がん研究センター がん情報サービス「免疫療法」（2025年11月6日更新）
https://ganjoho.jp/public/dia_tre/treatment/immunotherapy/index.html - 国立がん研究センター がん情報サービス「免疫療法 もっと詳しく」（2025年11月6日更新）
https://ganjoho.jp/public/dia_tre/treatment/immunotherapy/immu02.html - 国立がん研究センター がん情報サービス「肺がん 非小細胞肺がん 治療」（2026年確認）
https://ganjoho.jp/public/cancer/lung/treatment_nsclc.html - 国立がん研究センター がん情報サービス「大腸がん（結腸がん・直腸がん） 治療」（2025年3月24日更新）
https://ganjoho.jp/public/cancer/colon/treatment.html - 国立がん研究センター がん情報サービス「がんゲノム医療 もっと詳しく」（2022年11月24日更新）
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https://www.pmda.go.jp/drugs/2026/P20260911003/170050000_22800AMX00696_A100_1.pdf - 医薬品医療機器総合機構 キイトルーダ点滴静注100mg 審査報告書（TMB-High、2022年1月17日）
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