「がん遺伝子治療」と呼ばれるものには、国が承認した一部の製品と、承認を受けていない自由診療の治療が混ざっています。
遺伝子治療は、病気の治療を目的に、遺伝子や、遺伝子を入れた細胞を人の体内に投与する治療です。厚生労働省の「遺伝子治療等臨床研究に関する指針」は、遺伝子治療等をこのように定義しています（厚生労働省 遺伝子治療等臨床研究に関する指針の資料 2017年）。
この記事の内容
がん遺伝子治療とは、どんな治療ですか？
遺伝子、または遺伝子を入れた細胞を体に投与して、がんを治療する方法の総称です。
遺伝子を細胞に運ぶ「運び役（ベクター）」には、ウイルスを改変したものが使われます。PMDAの承認品目一覧でも、遺伝子治療の製品の一部は「ウイルスベクター製品」に分類されています。がんを対象にしたものは、大きく3つの形に分けられます。
- 体の中に直接、遺伝子を運ぶもの（細胞加工物を用いない、いわゆるin vivo遺伝子治療）
- 体の外で患者自身の細胞に遺伝子を入れ、増やしてから体に戻すもの（CAR-T細胞療法など）
- 遺伝子を改変したウイルスを腫瘍に投与し、がん細胞を壊すもの（ウイルス療法）
CAR-T細胞療法は、自分のT細胞を体の外に取り出し、がん細胞を攻撃するCAR（キメラ抗原受容体遺伝子）-T細胞に変えて増やし、体に戻す治療です。国立がん研究センターは、効果が証明された免疫療法の1つとして挙げています（がん情報サービス「免疫療法 もっと詳しく」2025年11月6日更新）。
細胞を使わないin vivo遺伝子治療は、2025年5月31日の法改正で、再生医療等安全性確保法の対象に加わりました（厚生労働省「再生医療について」）。この改正は、自由診療の遺伝子治療を考えるうえで大事な点なので、後の節で扱います。
日本で承認されているがんの遺伝子治療には、何がありますか？
がんを対象に承認されたものは、血液のがんのCAR-T細胞療法5品目と、脳腫瘍・膀胱がん・食道がんの3品目です。
日本では、遺伝子治療やCAR-T細胞療法の製品は「再生医療等製品」として、医薬品医療機器総合機構（PMDA）の審査を経て厚生労働大臣が承認します。承認されると、対象になるがんと使い方が決められます。PMDAの承認品目一覧（2018〜2026年度）で、がんを対象とする品目は次のとおりです。
| 販売名（一般的名称） | 対象になるがん | 最初の承認 | 種類 |
| キムリア（チサゲンレクルユーセル） | B細胞性急性リンパ芽球性白血病、びまん性大細胞型B細胞リンパ腫。2022年に濾胞性リンパ腫を追加 | 2019年3月 | CAR-T細胞療法 |
| イエスカルタ（アキシカブタゲン シロルユーセル） | 再発又は難治性の大細胞型B細胞リンパ腫 | 2021年1月 | CAR-T細胞療法 |
| ブレヤンジ（リソカブタゲン マラルユーセル） | 再発又は難治性の大細胞型B細胞リンパ腫、濾胞性リンパ腫。2026年にマントル細胞リンパ腫などを追加 | 2021年3月 | CAR-T細胞療法 |
| アベクマ（イデカブタゲン ビクルユーセル） | 再発又は難治性の多発性骨髄腫 | 2022年1月 | CAR-T細胞療法 |
| カービクティ（シルタカブタゲン オートルユーセル） | 再発又は難治性の多発性骨髄腫 | 2022年9月 | CAR-T細胞療法 |
| デリタクト（テセルパツレブ） | 悪性神経膠腫（腫瘍内に投与） | 2021年6月（条件及び期限付承認） | ウイルス療法 |
| エドスチラドリン（ナドファラゲン フィラデノベク） | BCG膀胱内注入療法の後に残存・再発した上皮内癌を有する高リスク筋層非浸潤性膀胱癌（膀胱内に注入） | 2026年5月 | 遺伝子治療（ウイルスベクター製品） |
| テロメライシン（スラタデノツレブ） | 根治切除及び化学放射線療法の適応とならない食道癌（放射線療法と併用） | 2026年6月 | ウイルス療法 |
出典：医薬品医療機器総合機構 承認品目一覧（再生医療等製品）2018〜2026年度の各年度版をもとに作成。対象は承認時の記載を短くまとめたもので、細かな条件（前治療の数など）は省いています
どの品目も、対象は特定のがんの、特定の状況に限られています。CAR-T細胞療法は一部の血液・リンパのがんで使われ、治療ができる施設は限られ、治療費が高額だと国立がん研究センターは説明しています（がん情報サービス「免疫療法 もっと詳しく」2025年）。
PMDAの2018〜2026年度の承認品目一覧に、p53などのがん抑制遺伝子を体に投与する製品は載っていません。
デリタクトやテロメライシンは、どんな試験で確かめられたのですか？
どちらも、比べる相手を置かない少人数の試験です。そのため、承認後にも確認が求められています。
デリタクトの成分G47Δ（テセルパツレブ）は、がん細胞の中で増えるように遺伝子を改変したヘルペスウイルスです。東京大学医科学研究所の病院1施設で行われた第2相試験では、手術などの後に腫瘍が残った、または再発した膠芽腫の19人に、G47Δが腫瘍内に投与されました（Todo T, et al. Intratumoral oncolytic herpes virus G47Δ for residual or recurrent glioblastoma: a phase 2 trial. Nat Med 2022）。
主要評価項目の1年生存率は84.2％（95％信頼区間60.4〜96.6％、19人中16人）、G47Δの投与開始からの全生存期間の中央値は20.2か月でした。G47Δとの関係が否定できない有害事象では、発熱が19人中17人（89.5％）にみられ、嘔吐57.9％、悪心52.6％が続きました。
84.2％は、G47Δを受けた19人だけの数字
この試験は、全員がG47Δを受けた単群の試験です。同じ時期に、G47Δを使わずに標準的な治療を受けた人と比べたわけではありません。1年生存率84.2％が、G47Δを使わなかった場合よりどれだけ高いのかは、この試験だけでは決められません。信頼区間の下限が60.4％と幅が広いのも、19人という人数によるものです。
再生医療等製品には、限られた症例から有効性が推定され、安全性が確認された段階で、条件と期限を付けて承認する仕組みがあります。期限は原則7年を超えない範囲で、期限内に使用成績などの資料を付けて改めて承認申請を行い、承認が得られなければ失効します（厚生労働省 薬事法等の一部を改正する法律の概要 2014年）。デリタクトはこの条件及び期限付承認です（PMDA 令和3年度承認品目一覧）。
2026年に承認されたテロメライシンも、根拠になった国内の第2相試験は、比べる相手を置かない単群の試験で、登録は37人でした。承認にあたって、全症例を対象にした使用成績調査などの条件が付いています（PMDA テロメライシン注 審査報告書 2026年）。
がん遺伝子パネル検査や分子標的薬は、遺伝子治療とは違うのですか？
違います。パネル検査はがんの遺伝子を調べる検査、分子標的薬は遺伝子の変化に合わせて選ぶ薬で、どちらも遺伝子を体に入れる治療ではありません。
名前に「遺伝子」と付く医療は、何をするものか、どの枠組みで行われるかで見分けられます。
| 名前 | 何をするものか | どの枠組みか |
| がん遺伝子パネル検査 | がんの組織で、多くの遺伝子を一度に調べる検査 | 一部は保険診療や先進医療で行われる |
| 分子標的薬 | がんの遺伝子の変化などを目印に働く薬 | 承認された医薬品 |
| 承認された遺伝子治療・CAR-T細胞療法 | 遺伝子、または遺伝子を入れた細胞を体に投与する | PMDAの審査を経て承認された再生医療等製品 |
| 自由診療の遺伝子治療 | p53などの遺伝子を、ウイルスなどを使って投与するとされる | 国の承認を受けた製品ではない |
出典：国立がん研究センター がん情報サービス「がんゲノム医療 もっと詳しく」（2022年11月24日更新）、医薬品医療機器総合機構 承認品目一覧、厚生労働省 報道発表（2026年5月27日）をもとに作成
パネル検査で見つかるのは、薬を選ぶ手がかりになる遺伝子の変化です。国立がん研究センターのがん情報サービス（2022年）の説明では、検査で治療に役立つ変化が見つかる人は約半数、実際に合う薬の使用に結びつく人は全体の10％程度です（がん情報サービス「がんゲノム医療 もっと詳しく」2022年）。検査の流れはがんゲノム医療の遺伝子パネル検査とは、薬の仕組みは分子標的薬とはの記事で説明しています。
自由診療で行われている「がん遺伝子治療」とは、どんなものですか？
p53などの遺伝子を、ウイルスベクターで投与するとされる治療です。2026年5月、カルタヘナ法で必要な承認を受けずに行っていた33施設に措置命令が出ました。
遺伝子を組み換えたウイルスなどを、拡散を防ぐ措置をとらずに使う場合は、カルタヘナ法（遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律）にもとづき、主務大臣の承認を受ける必要があります。
厚生労働省と環境省は2026年5月27日、この承認を受けずに遺伝子組換え生物等を用いた医療を行っていた33の医療機関に、カルタヘナ法第10条第1項にもとづく措置命令を出しました。命令の内容は、法令の理解と遵守の徹底、持っている遺伝子組換え生物等を直ちに不活化して廃棄すること、廃棄状況を報告することです（厚生労働省 報道発表 2026年5月27日、同 報道発表資料）。
これより前の2025年8月22日にも、同じ法律にもとづき、自由診療で「CDC6shRNA治療」と称する医療を行っていた医療機関1施設に措置命令が出ています（厚生労働省 報道発表 2025年8月22日）。2026年5月の報道発表の別添の医療機関一覧には、導入する遺伝子としてp53、p16、CDC6などが、運び役としてレンチウイルスベクターやアデノウイルスベクターが記載されています。
措置命令の理由は、カルタヘナ法第4条第1項にもとづく主務大臣の承認を受けていなかったことです。PMDAの審査を経て製品として承認されているかどうかとは、別の手続です。報道発表は、治療の効果については述べていません。
再生医療等安全性確保法では、自由診療の遺伝子治療はどう扱われますか？
2025年5月の改正で法律の対象になり、2026年5月31日以降は、法律の手続を経ずに行うと処分や罰則の対象になり得ます。
再生医療等安全性確保法は、細胞加工物や核酸等を用いる医療技術を、リスクに応じて第一種から第三種に分け、医療機関に提供計画の作成、認定再生医療等委員会の審査、計画の提出を求める法律です。遺伝子改変技術などを使うものは、最もリスクが高い第一種に当たる例として挙げられています（厚生労働省 再生医療等安全性確保法の概要）。
2025年5月31日の改正で、細胞加工物を用いない遺伝子治療もこの法律の対象になりました。厚生労働省は、経過措置が終わる2026年5月31日以降、この法律の手続を経ずに核酸等を用いた再生医療等を行うと、行政処分の対象となり得るほか、罰則が科されることがあるとしています（厚生労働省 報道発表 2026年5月27日）。
厚生労働省は、再生医療等を提供する医療機関の一覧と、法令違反が疑われる事例の情報提供窓口を公開しています（厚生労働省「再生医療について」）。
法律の手続と、効果の証明は別です
再生医療等安全性確保法の手続は、提供計画が基準に合っているかを委員会と国が確かめるものです。PMDAが試験の成績を審査し、対象になるがんと効能を決めて製品を承認する手続とは別です。提供機関の一覧に載っていることは、その治療で生存期間が延びると確かめられたことを意味しません。
p53遺伝子治療に効果はあるのですか？
小規模な試験をまとめた解析はありますが、1,000例規模のランダム化比較試験で生存期間が延びたという結果は確認できません。効かないと証明されたわけでもありません。
p53遺伝子を組み込んだアデノウイルス製剤（rAd-p53）は、中国で2003年に頭頸部扁平上皮がんを対象に「Gendicine」の名前で承認されています（Chen GX, et al. Clinical utility of recombinant adenoviral human p53 gene therapy: current perspectives. Onco Targets Ther 2014）。上咽頭がんで放射線治療（または化学放射線療法）に上乗せした試験をまとめた解析では、12の試験、合わせて566人で、上乗せした群は完全奏効のリスク比が2.03でした。全生存のリスク比は1年で1.08（95％信頼区間1.00〜1.17）、2年で1.12（同1.00〜1.26）で、どちらも統計的に有意でしたが、信頼区間の下限は1.00で、差はわずかでした。3年では1.28（同1.00〜1.62）で、統計的に有意とはいえませんでした（Yuan C, et al. Recombinant human adenovirus-p53 therapy for the treatment of nasopharyngeal carcinoma: a meta-analysis. SpringerPlus 2016）。
まとめられた試験は主に中国の患者を対象にしたもので、1つの試験あたりの人数は平均で50人に届きません。上咽頭がんで放射線治療と組み合わせた結果なので、ほかのがんや、ほかの使い方にそのまま当てはまるものでもありません。この解析でも、完全奏効のリスク比2.03に対して、全生存のリスク比は1〜2年で1.08〜1.12でした。がんが縮む割合と生存期間の違いは奏効率とはの記事で説明しています。
生存期間が延びるかどうかを決めるには、p53製剤を使う人と使わない人をくじ引きで分け（ランダム化）、全生存期間を比べる試験が要ります。人数は1,000例規模が目安です。承認された製品にも、デリタクトやテロメライシンのように、比べる相手のない試験をもとに条件を付けて承認されたものがあります。その場合は、承認後も全症例の調査などで確認を続けることが条件になっています。p53などを投与する自由診療の遺伝子治療は、こうした承認の枠組みの外で行われています。
比べる試験の結果が出ていないことは、効かないと確かめられたことと同じではありません。効くか効かないかを判定する材料が、まだそろっていない状態です。その状態のまま、全額自己負担の費用と副作用のリスクを引き受けるかどうかを考えることになります。
自由診療の遺伝子治療を考えるとき、何を確かめればいいですか？
承認の有無、根拠になった試験の種類と人数、費用の総額、副作用が出たときの対応を、受ける前に確かめます。
- 使う製剤が、PMDAの審査を経て承認されたものかどうか
- 効果の根拠が、細胞や動物の実験、症例の報告、比べる相手のない試験、ランダム化比較試験のどれか
- ランダム化比較試験があるなら、何人規模で、生存期間で比べたものか
- 再生医療等安全性確保法の手続を経ているか（厚生労働省の提供機関の一覧）
- 治療を終えるまでの費用の総額
- 副作用が出たとき、どこで、誰が診てくれるか
このうち、承認の有無と試験の種類・人数は、PMDAの承認品目一覧や論文で確かめられます。法の手続は厚生労働省の提供機関の一覧で確かめられます。費用の総額と副作用への対応は、治療を行う医療機関にたずねて確かめることになります。
自由診療は保険が使えないため、費用は全額自己負担です。高額療養費で負担が下がらない費用の考え方はがんの治療費はいくらかかるか、自由診療や補完代替療法の全体の見方はがんの自由診療や補完代替療法をどう判断するか、自由診療の免疫細胞療法は樹状細胞ワクチンとはの記事で整理しています。
研究段階の新しい遺伝子治療やウイルス療法を受ける方法には、治験があります。治験は国の基準にそって行われ、効果と安全性を確かめる試験です。探し方と条件はがんの治験に参加するにはの記事で説明しています。
33施設
カルタヘナ法の承認を受けずに、遺伝子組換え生物等を用いた医療を行っていたとして、2026年5月27日に措置命令を受けた医療機関の数です。
「遺伝子治療」という名前だけでは、国の手続を経た治療かどうかはわかりません。
出典：厚生労働省・環境省 報道発表「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律」に基づく措置命令について（2026年5月27日）
監修
新見正則（にいみ まさのり）
新見正則医院院長。1985年慶應義塾大学医学部卒業。1998年、英国オックスフォード大学にて移植免疫学の医学博士（Doctor of Philosophy）取得。2020年まで帝京大学医学部博士課程指導教授（外科学、移植免疫学、東洋医学）。2013年イグノーベル医学賞受賞（脳と免疫）。外科医、免疫学者、漢方医として臨床と研究の両方に携わる。
日本外科学会 外科専門医・指導医／日本消化器外科学会 消化器外科指導医／日本東洋医学会 漢方専門医／アメリカ外科学会フェロー（FACS）
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承認されているかどうかの次に知りたいのは、根拠の強さをどう見分けるかです。
トンデモ医師の見分け方・エビデンスがある医療とない医療
マウスやシャーレの実験、症例報告、比べる相手のない臨床試験、ランダム化比較試験の違いを、エビデンスの5段階で説明した院長のブログです。1,000例規模のランダム化比較試験を最上位に置く考え方と、エビデンスのない治療との向き合い方を書いています。
よくある質問
Qがん遺伝子治療は国に承認されていますか？
一部は承認されています。がんを対象にした再生医療等製品として、血液のがんのCAR-T細胞療法5品目と、悪性神経膠腫のデリタクト、膀胱がんのエドスチラドリン、食道がんのテロメライシンが承認されています。p53などの遺伝子を投与する自由診療の治療は、国の承認を受けた製品ではありません。
Qがん遺伝子治療とがんゲノム医療は同じですか？
違います。がんゲノム医療の遺伝子パネル検査は、がんの遺伝子の変化を調べて薬を選ぶ手がかりにする検査です。遺伝子治療は、遺伝子や遺伝子を入れた細胞を体に投与する治療です。
QCAR-T細胞療法は遺伝子治療ですか？
患者自身のT細胞を体の外でCAR-T細胞に変えて体に戻す治療で、遺伝子を入れた細胞を体内に投与する点で、厚生労働省の指針の遺伝子治療等の定義に沿う治療です。PMDAの承認品目一覧では「ヒト体細胞加工製品」に分類され、国立がん研究センターは効果が証明された免疫療法の1つとして挙げています。
Qp53遺伝子治療に効果はありますか？
1,000例規模のランダム化比較試験で生存期間が延びたという結果は確認できません。上咽頭がんで放射線治療に上乗せした12の試験をまとめた解析では、完全奏効は増え、1〜2年の全生存は統計的に有意ながらわずかな差で、3年全生存では統計的に有意とはいえませんでした（Yuan, SpringerPlus 2016）。効かないと証明されたわけでもありません。
Q自由診療の遺伝子治療は違法ですか？
自由診療で行うこと自体が禁じられているわけではありません。ただし、遺伝子を組み換えたウイルスなどを拡散を防ぐ措置をとらずに使う場合はカルタヘナ法の承認が、再生医療等安全性確保法の対象になる治療では同法の手続が必要です。2026年5月には、カルタヘナ法の承認を受けずに行っていた33施設に措置命令が出ています。
参考文献
- 厚生労働省「遺伝子治療等臨床研究に関する指針」改正の方向性について（2017年11月15日 第23回再生医療等評価部会資料。現行指針の定義を掲載）
https://www.mhlw.go.jp/content/10601000/000345535.pdf - 厚生労働省「再生医療について」（2026年10月29日確認）
https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iryou/saisei_iryou/index.html - 厚生労働省 再生医療等の安全性の確保等に関する法律の概要
https://www.mhlw.go.jp/content/001725058.pdf - 厚生労働省・環境省 報道発表「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律」に基づく措置命令について（2026年5月27日）
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_73468.html - 同 報道発表資料（2026年5月27日）
https://www.mhlw.go.jp/content/10803000/001705101.pdf - 厚生労働省・環境省 報道発表「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律」に基づく措置命令について（2025年8月22日）
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_61999.html - 厚生労働省 薬事法等の一部を改正する法律の概要（平成25年法律第84号）
https://www.mhlw.go.jp/file/06-Seisakujouhou-11120000-Iyakushokuhinkyoku/0000066816.pdf - 医薬品医療機器総合機構 平成30年度承認品目一覧（再生医療等製品）
https://www.pmda.go.jp/files/000231456.pdf - 医薬品医療機器総合機構 令和元年度承認品目一覧（再生医療等製品）
https://www.pmda.go.jp/files/000235215.pdf - 医薬品医療機器総合機構 令和2年度承認品目一覧（再生医療等製品）
https://www.pmda.go.jp/files/000240837.pdf - 医薬品医療機器総合機構 令和3年度承認品目一覧（再生医療等製品）
https://www.pmda.go.jp/files/000246141.pdf - 医薬品医療機器総合機構 令和4年度承認品目一覧（再生医療等製品）
https://www.pmda.go.jp/files/000252078.pdf - 医薬品医療機器総合機構 令和5年度承認品目一覧（再生医療等製品）
https://www.pmda.go.jp/files/000274842.pdf - 医薬品医療機器総合機構 2024年度承認品目一覧（再生医療等製品）
https://www.pmda.go.jp/files/000274840.pdf - 医薬品医療機器総合機構 2025年度承認品目一覧（再生医療等製品）
https://www.pmda.go.jp/files/000280052.pdf - 医薬品医療機器総合機構 2026年度承認品目一覧（再生医療等製品）
https://www.pmda.go.jp/files/000282058.pdf - 医薬品医療機器総合機構 テロメライシン注 審査報告書（2026年5月13日）
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https://doi.org/10.1038/s41591-022-01897-x - Yuan C, Xu XH, Chen Z. Recombinant human adenovirus-p53 therapy for the treatment of nasopharyngeal carcinoma: a meta-analysis. SpringerPlus. 2016;5:1885. doi:10.1186/s40064-016-3574-6
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https://doi.org/10.2147/OTT.S50483
