がんの治験に参加するには、試験ごとに決められた条件を満たし、説明を受けて文書で同意する必要があります。
比べる試験では、新しい治療になるか標準治療になるかを選ぶことはできません。
担当医から治験の話をされたとき、あるいは自分で治験を探そうとしたときに知っておきたいことをまとめました。国立がん研究センターのがん情報サービス、厚生労働省の省令と通知、米国国立がん研究所の資料などをもとに、治験と臨床試験の違い、第I相から第III相の違い、くじ引きのような割り付け、参加の条件、費用、補償、同意とやめ方、探し方を順に整理します。
この記事の内容
がんの治験とは何ですか？臨床試験とどう違いますか？
治験は、まだ承認されていない薬や医療機器について、国（厚生労働省）の承認を得ることを目的に行う臨床試験です。臨床試験の一部が治験です。
がん情報サービスは、臨床研究・臨床試験・治験の関係を次のように説明しています（がん情報サービス「研究段階の医療（臨床試験、治験など）Q&A：基礎知識」2023年）。
| 呼び方 | 何を指すか |
| 臨床研究 | 病気の解明や治療の改善などを目的に、人を対象に行う医学研究の全体 |
| 臨床試験 | 臨床研究のうち、新しい治療法などの効果と安全性を確かめるもの |
| 治験 | 臨床試験のうち、薬や医療機器の国の承認を得ることを目的とするもの |
がんの臨床試験には、新しい薬を調べる試験のほかに、手術・放射線治療・薬物療法の組み合わせや、緩和ケアの効果を調べる試験もあります（同）。今の標準治療は、過去の臨床試験の積み重ねで最良と判断された治療です（同）。
治験は、誰が行うかでも分かれます。製薬会社などが依頼して行う「企業治験」と、医師がみずから行う「医師主導治験」です。このほか、通常の治験の対象にならない患者さんに人道的な観点から行われる「拡大治験」もあります（がん情報サービス「研究段階の医療（臨床試験、治験など）基礎知識」2024年）。
第I相・第II相・第III相は、何が違いますか？
第I相は安全性と適切な量、第II相はがんに効きそうか、第III相は標準治療と比べてすぐれているかを調べます。段階が進むほど、参加する人が増えます。
米国国立がん研究所（2024年）、厚生労働省の指針（2010年）、Wong CH, et al. Biostatistics. 2019 をもとに作成
米国国立がん研究所は、がんの治療の臨床試験について、各段階の目的と人数の目安を次のように示しています（米国国立がん研究所「Phases of Clinical Trials」2024年）。
- 第I相：新しい治療が安全か、どんな副作用があるか、どのくらいの量なら使えるかを調べる。約15〜30人
- 第II相：がんに効きそうかを調べ、安全性も引き続き調べる。50〜100人
- 第III相：今の標準治療と比べて、どちらがすぐれているかを調べる。100人から数千人
国立がん研究センター中央病院は、第II相は特定のがんの種類や遺伝子の変化に対象を絞って行われ、第III相ではどちらの治療になるかを患者さんや医師ではなく無作為割付という方法で決める、と説明しています（国立がん研究センター中央病院「治験・臨床試験とは」）。
抗がん剤の第I相には、ほかの薬と違う点があります。一般の薬の第I相は、少数の健康な成人などを対象に行われます（大阪府「治験とは」2026年）。抗がん剤の第I相は、進行がんの患者さんを対象に行われます。国の指針は、その対象を「選択可能な治療法に対して不応性ないし抵抗性であり、現在の治療法の有効性を期待できない進行がん患者」としています（厚生労働省「抗悪性腫瘍薬の非臨床評価に関するガイドライン」2010年）。
治験の薬は、標準治療より効くのですか？
わかりません。新しい治療が標準治療よりすぐれているかを確かめるために行うのが臨床試験で、結果が出るまではどちらとも言えません。
がん情報サービスは、臨床試験は新しい治療法が標準治療より優れているかを確かめるために行うもので、結果が出るまではわからない、と説明しています（がん情報サービス「Q&A：基礎知識」2023年）。研究段階の医療には効果が得られる可能性がある一方で、副作用が出ることや効果がないこともあり、個人差もあるとされています（がん情報サービス「基礎知識」2024年）。
新しい薬が最後まで残るかどうかは、数字でも示されています。
3.4%
がんの薬の開発が、第I相から承認までたどり着いた割合。
すべての病気の薬では13.8%でした。
Wong CH, Siah KW, Lo AW. Biostatistics. 2019;20(2):273-286（2000年1月〜2015年10月の臨床試験データ）
この研究は、2000年から2015年までの臨床試験の登録データ406,038件、21,143種類の化合物を使って、開発が次の段階に進む割合を推定したものです（Wong CH, et al. Biostatistics. 2019）。がんの薬の3.4%は、それ以前に広く引用されていた5.1%より低い値でした（同）。
3.4%は、参加した人に効いたかどうかの数字ではありません
数えているのは、薬の開発が承認まで進んだかどうかです。承認に至らなかった薬でも、試験に参加した人の中に効いた人がいなかったとは限りません。がんの薬の割合は年によって揺れており、2012年には1.7%、2015年には8.3%でした（同）。対象は2015年までのデータで、日本の治験だけを数えたものでもありません。
治験に参加すると、必ず新しい薬を使えますか？
必ずではありません。新しい治療と標準治療を比べる試験では、どちらになるかを本人も医師も選べません。
1つの治療法だけを調べる試験なら、参加した人は新しい治療を受けます。2つの治療法を比べる試験では、標準治療のグループか新しい治療のグループのどちらかに振り分けられます（がん情報サービス「Q&A：基礎知識」2023年）。公平に比べるために、患者さんは治療法を選べず、医師も決められません。これをランダム化比較試験といいます（がん情報サービス「研究段階の医療（臨床試験、治験など）Q&A：もっと詳しく」2023年）。くじ引きのような方法で振り分けると考えるとわかりやすいでしょう。
標準治療のグループになった場合も、治療がなくなるわけではありません。米国国立がん研究所は、がんの治療の臨床試験でプラセボ（有効成分を含まない薬）が使われることはまれで、使われるのは標準治療がない場合か、標準治療にプラセボを上乗せして比べる場合が一般的だとしています（米国国立がん研究所 2024年）。
比べる試験に参加するときのデメリットとして、がん情報サービスは次の点を挙げています（がん情報サービス「Q&A：もっと詳しく」2023年）。
- 通院や検査の回数が増えることがある
- 試験のために守るべきルールがある
- まだ知られていない副作用が出る可能性がある
- 参加が決まるまでに数週間かかることがあり、標準治療のグループになった場合は治療の開始が遅れる
治験に参加できるのは、どんな人ですか？
試験ごとに決められた条件をすべて満たす人です。希望すれば誰でも参加できるわけではありません。
条件は試験ごとに違います。がん情報サービスは、主な条件として次のようなものを挙げています（がん情報サービス「Q&A：もっと詳しく」2023年）。
- がんの種類や状態
- 検査の結果
- これまでに受けた治療
- 通院できるかどうか
- 年齢
- がん以外の健康状態
このほか、試験の内容やリスクを理解して納得していることも必要です。条件を満たしているかは、担当医が判断します（がん情報サービス「基礎知識」2024年）。病院のホームページに載っている条件は一部で、それを満たしていても参加できるとは限りません（国立がん研究センター中央病院「よくあるご質問」）。
臨床試験は、設備や体制が整った医療機関でだけ行われ、実施する医療機関は試験ごとに決まっています。参加できる試験が、必ずあるとは限りません（がん情報サービス「Q&A：もっと詳しく」2023年）。
治験の費用は、誰が負担しますか？
企業治験では、治験期間中の検査・画像診断と、治験薬などの費用は健康保険から支払われない扱いで、治験を依頼した製薬会社などが負担することがあります。それ以外の診療は保険診療として、ふだんと同じ自己負担があります。
治験は、保険診療との併用が認められている「評価療養」に当たります（がん情報サービス「基礎知識」2024年）。企業治験での費用の扱いは、厚生労働省の通知で次のように決められています（厚生労働省 保医発0327第6号 2026年）。
| 費用 | 企業治験での扱い |
| 治験期間中の検査・画像診断 | 保険から支払われない（保険外併用療養費の支給対象外） |
| 治験の薬・比べる薬・同じ効き目の薬の投薬や注射 | 保険から支払われない（同上） |
| 上記以外の診察・入院など | 保険診療として扱われ、ふだんと同じ自己負担がある |
| 通院の交通費 | 自己負担 |
保険から支払われない部分は、治験を依頼した製薬会社などが負担することがあり、その分、医療費の負担が一部少なくなる場合があります（国立がん研究センター中央病院「よくあるご質問」）。通院の負担を軽くするために「負担軽減費」が支払われることもありますが、通院の交通費は自己負担です（同）。遠くから参加する場合は、旅費や宿泊費の一部が補助されることがあります（がん情報サービス「Q&A：もっと詳しく」2023年）。
医師主導治験では扱いが異なり、保険から支払われないとされるのは、治験の薬と比べる薬の投薬・注射の費用です（厚生労働省 保医発0327第6号 2026年）。保険でまかなえる範囲は試験ごとに違うので、説明のときに確かめます（がん情報サービス「Q&A：もっと詳しく」2023年）。参加する人が負担する費用があるときは、その内容を説明文書に書くことが省令で決められています（厚生労働省「医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令」第51条）。保険診療の自己負担の上限については、がんの治療費と高額療養費の記事で説明しています。
治験で健康被害が出たら、補償はありますか？
あります。治験を依頼する側は、健康被害の補償のために保険契約などの措置をあらかじめとっておくことが義務づけられています。
省令は、治験の依頼をしようとする者に、治験に参加した人に生じた健康被害の補償のため、保険契約の締結その他の必要な措置をあらかじめ講じておくよう定めています（医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令 第14条）。説明文書には、健康被害が出たときの連絡先、必要な治療が行われること、補償に関する事項を書かなければなりません（同 第51条）。
国立がん研究センター中央病院は、企業治験で治験への参加が原因の健康被害が生じた場合は製薬会社が補償を行い、治験薬との因果関係が明らかに否定できる場合は補償されない、と説明しています（国立がん研究センター中央病院「よくあるご質問」）。
参加を決める前に、どんな説明を受けますか？
治験の内容を文書で説明され、理解して納得したうえで、同意文書に署名して初めて参加になります。これをインフォームド・コンセントといいます。
担当医は、治験に参加してもらう前に、文書で説明し、文書で同意を得なければなりません（医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令 第50条）。説明文書には、少なくとも次のことを書くと定められています（同 第51条）。
- その治験が試験を目的とするものであること
- 治験の目的と方法、参加する期間
- 予測される利益と不利益。利益が見込まれない場合は、そのこと
- ほかの治療方法
- 参加をいつでも取りやめられること
- 参加しない、または取りやめても不利益な扱いを受けないこと
- 健康被害の補償と、参加する人が負担する費用
同意は、本人が説明文書の内容を十分に理解したうえで、日付を書いて署名して初めて効力を持ちます。担当医が同意を強制したり、判断に不当な影響を与えたりしてはなりません（同 第52条）。
迷うのは自然なことで、わからないことは何度でも質問してよいとされています（がん情報サービス「Q&A：もっと詳しく」2023年）。参加中の相談は、医師や臨床研究コーディネーター（CRC）が受け、連絡先は説明文書に書かれています（同）。
治験は、途中でやめられますか？
いつでも、理由を問わずやめられます。参加を断っても、途中でやめても、不利益な扱いは受けません。
参加は自由意思で決められ、断っても不利益はなく、途中で理由を問わずやめることもできます（がん情報サービス「Q&A：もっと詳しく」2023年）。やめたいときは担当医に申し出ます（がん情報サービス「基礎知識」2024年）。この2点は、説明文書に書くことが省令で義務づけられている事項でもあります（医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令 第51条）。
担当医に治験を勧められても、参加するかどうかは本人が決めます（国立がん研究センター中央病院「よくあるご質問」）。
参加できる治験は、どうやって探しますか？
まず担当医に相談します。自分で調べるときは、がん情報サービスの「がんの臨床試験を探す」やjRCTで探せます。
がん情報サービスの「がんの臨床試験を探す」では、国内で行われている企業治験、医師主導治験、拡大治験、先進医療、患者申出療養などを、がんの種類や都道府県から探せます。データはjRCTやPMDAなどから集めたものです（がん情報サービス「がんの臨床試験を探す」2026年）。
使うときの注意もあります。掲載はデータを集めた時点のもので、新しく始まった試験が入っていなかったり、募集が終わった試験が出てきたりします。医療機関の情報がない試験が半分以上あります。参加できそうな試験が見つかったら、そのページを印刷して担当医に相談するよう案内されています（同）。
jRCT（臨床研究実施計画・研究概要公開システム）は、厚生労働省が運営する登録システムです。2020年8月31日付の通知で、新しく始まる治験の登録先はjRCTに一本化されました（厚生労働省 第19回臨床研究部会 参考資料 2021年）。
どの試験が自分に当てはまるかは、内容が専門的で判断が難しいため、担当医に相談するのがよいとされています（がん情報サービス「Q&A：もっと詳しく」2023年）。担当医に聞きにくいときは、がん相談支援センターでも相談できます（がん情報サービス「基礎知識」2024年）。がんゲノム医療の遺伝子パネル検査で見つかった遺伝子の変化をもとに、治験が候補にあがることもあります。
参加できる治験がないときは、ほかに道はありますか？
先進医療や患者申出療養という制度があります。ただし、標準治療よりすぐれているとは限らず、受けられるとも限りません。
先進医療は、保険の対象にするかどうかを検討している段階の医療技術で、実施できる医療機関は限られます。効果や安全性は研究段階で、標準治療より優れているとは限りません（がん情報サービス「Q&A：もっと詳しく」2023年）。
患者申出療養は、国が承認していない薬などを使いたいという患者さんの希望に応える制度です。担当医と話し合い、臨床研究中核病院を通じて国に申請します。費用の負担が多額になる可能性があり、申し出ても必ず受けられるわけではありません（同）。
説明文書を受け取ったら、その試験が第何相で、何と何を比べるのかを最初に確かめておくと、期待できることと引き受けることの見当がつきます。
臨床試験は、僕にとって「運」と「選択肢」の話です
標準治療に行き詰まったら臨床試験への参加を勧められることがあります。標準治療が最良の治療だと言い切れない理由がここにあります。標準治療が最良と本当に思っているのなら、自分の患者さんに臨床試験はゼッタイに勧めないでしょう。
臨床試験は人体実験です。医療の進歩には必要ですが、新しい治療法に賭ける明らかな人体実験です。ランダム化（クジ引き化）された臨床試験で、プラセボ群に当たっても、標準治療が通常は施行されます。
今は多くのがん種に、そしていろいろなステージで有効性が確認され続けている免疫チェックポイント阻害薬の臨床試験に運良く該当し、そして実薬を割り付けられ好結果になった人は本当に運が良いと思います。
標準治療が最良の治療ではない以上、希望者には臨床試験を勧めることができる施設が私は素晴らしいと思っています。がん治療は「運」だと思える人にとっては、臨床試験はできればやる、できなければやらない、無理にやらない、でよいと思います。しかし、選択肢が多いことは、ベストです。
監修者
新見正則（にいみ まさのり）
新見正則医院院長。1985年慶應義塾大学医学部卒業。1998年、英国オックスフォード大学にて移植免疫学の医学博士（Doctor of Philosophy）取得。2020年まで帝京大学医学部博士課程指導教授（外科学、移植免疫学、東洋医学）。2013年イグノーベル医学賞受賞（脳と免疫）。外科医、免疫学者、漢方医として臨床と研究の両方に携わる。
日本外科学会 外科専門医・指導医／日本消化器外科学会 消化器外科指導医／日本東洋医学会 漢方専門医／アメリカ外科学会フェロー（FACS）
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よくある質問
がんの治験に参加するにはどうすればいいですか？
まず担当医に相談します。参加するには、がんの種類や状態、検査の結果、これまでの治療、年齢などの条件をすべて満たす必要があり、条件は試験ごとに違います。自分で探すときは、がん情報サービスの「がんの臨床試験を探す」やjRCTで調べ、見つかった試験のページを担当医に見せて相談します。
がんの治験に参加すると費用は無料ですか？
無料とは限りません。企業治験では、治験期間中の検査・画像診断と治験薬などの費用は健康保険から支払われない扱いで、製薬会社などが負担することがあります。それ以外の診察や入院などは保険診療として自己負担があり、通院の交通費も自己負担です。負担軽減費が支払われることもあります。
治験に参加すると新薬を必ず使えますか？
必ずではありません。新しい治療と標準治療を比べる試験では、どちらのグループになるかを本人も医師も選べず、無作為に振り分けられます。1つの治療法だけを調べる試験なら、参加した人は新しい治療を受けます。
がんの治験は途中でやめられますか？
いつでも、理由を問わずやめられます。参加を断っても途中でやめても不利益な扱いを受けないことは、説明文書に書くことが省令で決められています。やめたいときは担当医に申し出ます。
治験と臨床試験の違いは何ですか？
臨床試験は、新しい治療法などの効果と安全性を人で確かめる試験です。治験はそのうち、まだ承認されていない薬や医療機器について、国の承認を得ることを目的に行うものを指します。
参考文献
- 国立がん研究センター がん情報サービス「研究段階の医療（臨床試験、治験など）について」2024年12月5日更新・確認
https://ganjoho.jp/public/dia_tre/clinical_trial/index.html - 国立がん研究センター がん情報サービス「研究段階の医療（臨床試験、治験など）基礎知識」2024年12月5日更新・確認
https://ganjoho.jp/public/dia_tre/clinical_trial/ct_summary.html - 国立がん研究センター がん情報サービス「研究段階の医療（臨床試験、治験など）Q&A：基礎知識」2023年10月25日更新・確認
https://ganjoho.jp/public/dia_tre/clinical_trial/ct_qa01.html - 国立がん研究センター がん情報サービス「研究段階の医療（臨床試験、治験など）Q&A：もっと詳しく」2023年10月25日更新・確認
https://ganjoho.jp/public/dia_tre/clinical_trial/ct_qa02.html - 国立がん研究センター がん情報サービス「がんの臨床試験を探す」2026年4月10日更新・確認
https://ganjoho.jp/public/dia_tre/clinical_trial/search2.html - National Cancer Institute「Phases of Clinical Trials」2024年11月8日更新
https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/clinical-trials/what-are-trials/phases - 国立がん研究センター中央病院「治験・臨床試験とは」（2026年10月閲覧）
https://www.ncc.go.jp/jp/ncch/division/clinical_trial/patient/about/index.html - 国立がん研究センター中央病院「よくあるご質問」（2026年10月閲覧）
https://www.ncc.go.jp/jp/ncch/division/clinical_trial/patient/faq/index.html - 厚生労働省医薬食品局審査管理課長通知「抗悪性腫瘍薬の非臨床評価に関するガイドラインについて」薬食審査発0604第1号 2010年6月4日
https://www.pmda.go.jp/files/000156648.pdf - 大阪府「治験とは」2026年7月29日更新
https://www.pref.osaka.lg.jp/o100100/yakumu/chiken-toha/chiken-toha.html - Wong CH, Siah KW, Lo AW. Estimation of clinical trial success rates and related parameters. Biostatistics. 2019;20(2):273-286
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29394327/ - 医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令（平成9年厚生省令第28号）
https://laws.e-gov.go.jp/law/409M50000100028 - 厚生労働省保険局医療課長ほか通知 保医発0327第6号 2026年3月27日（保険外併用療養費の実施上の留意事項の一部改正）
https://www.mhlw.go.jp/content/12400000/001732116.pdf - 厚生労働省 第19回厚生科学審議会臨床研究部会 参考資料2 2021年1月13日
https://www.mhlw.go.jp/content/10808000/000717086.pdf - jRCT（臨床研究実施計画・研究概要公開システム）
https://jrct.mhlw.go.jp/
